本报讯（记者张君杨潇）3月20日，诺西那生钠治疗“第一针”在邯郸市第一医院儿一科顺利开展。昔日69.97万元一支的诺西那生钠是治疗脊髓性肌萎缩症（简称SMA）的特效药，经国家医保局“灵魂砍价”降到每针3.3万元并纳入医保。在该院儿一科主任刘俊英的带领下，儿一科团队顺利完成1名18岁SMA患儿诺西那生钠的鞘内注射，这是“天价药”经过“灵魂砍价”降价后在邯郸打出的第一针，这一幕重燃起很多SMA患儿及家庭的希望。

刘俊英介绍，脊髓性肌萎缩症（简称SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属于常染色体隐性遗传病。根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。其中多数1型患儿在2岁内死于呼吸衰竭。而其他类型患者也会随着病程进展，出现吞咽困难、咳嗽无力、呼吸功能不全、脊柱侧弯、关节挛缩等合并症，最终危及生命。

而被人们寄予厚望的“特效药”诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物。该药物通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。

这名18岁SMA患儿，3岁之前发育基本正常，在3岁以后，家长发现他走路容易摔跤，走路姿势和正常的孩子也不一样，跑跳、上楼梯困难。10岁后病情进一步加重，然后

家长带他去北京多家医院就诊，最终被确诊为脊髓性肌萎缩症。当时除了康复、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法外，没有特效药可以治疗。后来靶向药诺西那生钠注射液进入中国，但一针的费用就高达近70万元，而且没有纳入医保，天价救命药对于普通家庭来说根本负担不起。

2021年12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，包括诺西那生钠等7种罕见病在内的药品被正式纳入医保。经过“灵魂砍价”的诺西那生钠价格从原先的近70万元一针降到了3.3万元一针。再通过医保报销、补充商业险、医疗救助等方式，实际上患儿家庭每针自费估计在1万多元。这无疑是广大SMA患儿的福音。

在获知邯郸有SMA患儿需要治疗后，市第一医院院领导高度重视并大力支持，药剂科通过绿色通道快速临时采购药品，康复科进行运动功能评估，一切准备就绪。3月20日，儿一科团队顺利为这名18岁SMA患儿完成了诺西那生钠的鞘内注射治疗。

诺西那生钠首次注射后还将分别在第14天、第28天和第63天给予3次负荷剂量，此后每4个月给予1次维持剂量，最后根据患儿临床表现和治疗效果等进行个体化评估。诺西那生钠鞘内注射治疗SMA在邯郸市第一医院顺利开展，意味着更多的SMA患儿能够开展该药物的治疗，从而改善患儿生活质量、延长预期寿命，给SMA患儿及其家庭带来希望。